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- Portale AA, et al. Continued beneficial effects of burosumab in adults with X-linked hypophosphatemia: Results from a 24-week treatment continuation period after a 24-week double-blind placebo-controlled period. Calcif Tissue Int. 2019;105:271–84.
PubMed link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31165191/ - Insogna KL, et al. Burosumab improved histomorphometric measures of osteomalacia in adults with X-linked hypophosphatemia: A phase 3, single-arm, international trial. J Bone Miner Res. 2019;34:2183–91
PubMed link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6916280/ - Haffner D, et al. Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of X-linked hypophosphataemia. Nat Rev Nephrol. 2019;15:435-55.
PubMed link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31068690 - Imel EA, et al. Burosumab versus conventional therapy in children with X-linked hypophosphataemia: a randomised, active-controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2019;393:2416-27.
PubMed link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31104833 - Whyte MP, et al. Efficacy and safety of burosumab in children aged 1–4 years with X-linked hypophosphataemia: a multicentre, open-label, phase 2 trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2019;7:189-99.
PubMed link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30638856 - Beck-Nielsen SS, et al. FGF23 and its role in X-linked hypophosphatemia-related morbidity. Orphanet J Rare Dis. 2019;14:58.
PubMed link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30808384 - Insogna KL, et al. A randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial evaluating the efficacy of burosumab, an anti-FGF23 antibody, in adults with X-linked hypophosphatemia: Week 24 primary analysis. J Bone Miner Res. 2018;33:1383-93.
PubMed link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29947083/ - Carpenter TO, et al. Burosumab therapy in children with X-linked hypophosphatemia. N Engl J Med. 2018;378:1987-98.
PubMed link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29791829
크리스비타/XLH 주요 내용
크리스비타/XLH Factsheet®
XLH
XLH란 무엇인가요?
XLH는 드물게 발생하는 유전성*, 진행성, 일생 동안 지속되는 인산 소실 질환이며, FGF23 과잉을 초래하는 PHEX 유전자에 생긴 돌연변이에 의해 발생됩니다.1–4
What is the prevalence of XLH?
XLH는 인구 20,000명 또는 60,000명당 1명 꼴로 발 생합니다.1,5
How is XLH inherited?
XLH는 X 염색체 우성 형식으로 유전됩니다. 그러나, 환자의 20-30%는 자연발생 돌연변이로 인해 발생 됩니다6,7
What is XLH caused by?
XLH는 X 염색체 에 위치한 PHEX gene4,5유전자의 돌연변이가 원인이 되어 발생합니다.
What does it mean for patients with XLH?
XLH에서 FGF23 레벨이 과잉 상태이면
- 신장에서 인산염 재흡가 감소하고, 소변을 통한 인산염 배설이 증가합니다.8
- 활성 비타민 D (1,25[OH]2D) 생성이 감소하고, 장내 인산염 흡수가 감소합니다. 8
이는 만성 저인산혈증을 유발하여 뼈의 미네랄화를 손상시키고, 환자의 신체 기능과 삶의 질에 영향을 주는 다양한 임상적 징후를 초래합니다.9
XLH는 단순한 뼈의 질환이 아니라 근육 및 치아에도 영향을 미치는 다기관 질환입 니다.4,10
크리스비타®
크리스비타란 무엇인가요® ?
크리스비타는 과잉 FGF23에 결합하여 그 활성을 억제하는 유전자재조합 완전 인간 단일클론 항체 IgG1입니다.11 크리스비타는 XLH의 병태생리학적 특성을 표적으로 하는 최초의 유일한 질병조절 생물학적 치료제입니다.11
크리스비타는 어떻게
작용하나요?
크리스비타는 과잉 FGF23® 활성을 억제함으로써, XLH 환자에서 인산염 항상성을 회복시키고 골 무기질화, 이동성 및 통증을 개선시킵니다.11-14
누가 크리스비타를 투여받을 수 있나요®?
크리스비타는 FGF23관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증이 있는 환자에 사용하도록 허가를 받았습니다. 11 (급여 조건은 다를 수 있으니 급여 고시를 확인하시기 바랍니다.) 11
왜 크리스비타를 사용해야 하나요®?
크리스비타의® 유효성과 안전성은 1~12세 소아 및 성인 XLH 환자를 대상으로 글로벌 임상개발 프로그램에서 연구되었습니다.12–16
소아 XLH 환자에 대한 3상 임상시험에서, 기존 치료법에서 크리스비타로 치료를 전환한 환자는 기존 치료법을 계속 유지한 군과 비교하여 다음과 같은 결과가 확인되었습니다:®13:
- 인산염 항상성이 개선되었습니다.
- 64주까지 구루병 치유가 유의하게 개선되고 구루병의 중증도가 감소되었습니다.
- 64주까지 성장과 이동성 결과가 유의하게 개선되었습니다.
- 64주까지 인산염 조절 및 뼈 건강의 생화학적 지표가 유의하게 개선되었습니다.
- 이 3상 임상시험에서, 크리스비타는 소아 XLH 환자는 64주 동안 허용되는 수준의 안전성 프로파일을 나타냈습니다.13
성인 XLH 환자에 대한 3상 임상시험에서는
- 이중 맹검 위약 대조 시험(double-blind placebo-controlled study) 에서 위약 그룹에 비해 크리스비타® 그룹에서 인산염 항상성, 골절 치유, 골 무기질화 및 재형성(remodeling)이 개선되었고, 경직(stiffness)이16
- Sigle-arm study에서 베이스라인 대비 크리스비타로® 치료받은 환자군은 48주까지 인산염 항상성이 개선되었고, 골질, 골 무기질화 및 재형성이 증가되었습니다.14
- Open-label study에서 48주에 크리스비타로 지속 치료 받은 군이 위약 투여 후 크리스비타를® 투여받은 환자와 비교하여 (Baseline에서 발견된) 골절 및 가성골절이 치료된 비율이 더 높았습니다.® after placebo at Week 48 in an open-label study.12
- 위약으로 치료받던 환자가 24주에 크리스비타® 치료를 시작한 경우 48주차에 (Baseline에서 발견된) 골절 및 가성골절의 치료는 시험 시작부터 크리스비타® 치료를 받은 환자의 24주 치료 결과와 유사하였습니다.12
- 크리스비타 치료는 이중 맹검 위약 대조 시험(double-blind placebo-controlled study)에서 위약 그룹 대비 48주차에 통증, 경직 및 신체 기능과 이동성의 지속적인 개선을 나타냈습니다.12
- 이러한 3상 시험에서, 크리스비타는® 성인 XLH환자에서 최대 48주까지 허용되는 안전성 프로파일을 나타냈습니다.12,14
관련 웹사이트
관련 웹사이트
XLH 정보 사이트 (보건의료전문가용)
1. XLHLink.asia (Healthcare professional website)
https://www.xlhlink.asia/kr/hcp/
이 웹사이트는 Kyowa Kirin Asia Pacific Pte. Ltd.에 의해 운영됩니다
한국쿄와기린 학술정보 사이트 (보건의료전문가용)
1. Dr.Kyowakirin (Healthcare professional website)
https://www.drkyowakirin.com
이 웹사이트는 한국쿄와기린에 의해 운영됩니다.
XLH 정보 사이트 (환자용)
1. XLHLink.asia (Patient website)
https://www.xlhlink.asia/kr/
이 웹사이트는 Kyowa Kirin Asia Pacific Pte. Ltd.에 의해 운영됩니다
XLH 환자 단체 (XLH를 앓고 있는 환자들을 위한 모임)
1. 한국희귀난치성질환연합회(KORD)(한국)
KORD의 목표는 단 한 명뿐인 질환일지라도 끝까지 함께하는 것입니다. 환우와 환우 가족이 직면한 환경, 문제 상황 등 다양한 어려움을 해결해나갈 수 있도록 직접적인 도움을 제공할 뿐만 아니라 존중받는 사회구성원으로서 삶을 영위할 수 있도록 다각도의 노력을 기울이고 있습니다.
https://www.kord.or.kr
1. Beck-Nielsen SS, et al. Eur J Endocrinol. 2009;160:491–7. 2. Endo I, et al. Endocr J. 2015;62:811–6. 3. Carpenter TO, et al. J Bone Miner Res. 2011;26:1381–8. 4. Haffner D, et al. Nat Rev Nephrol. 2019;15:435–55. 5. Rafaelsen S, et al. Eur J Endocrinol. 2016;174:125–36. 6. Rajah J, et al. Eur J Pediatr. 2011;170:1089–96. 7. Raimann A, et al. Wien Med Wochenschr. 2020;170:116–23. 8. Razzaque MS. Nat Rev Endocrinol. 2009;5:611–9. 9. Linglart A, et al. Endocr Connect. 2014;3:R13–30. 10. Beck-Nielsen SS, et al. Orphanet J Rare Dis. 2019;14:58. 11. CRYSVITA® (burosumab). Based on Korea Insert paper. Kyowa Kirin Korea Ltd;Sep 2020. 12. Portale AA, et al. Calcif Tissue Int. 2019;105:271–84. 13. Imel EA, et al. Lancet. 2019;393:2416–27. 14. Insogna KL, et al. J Bone Miner Res. 2019;34:2183–91. 15. Carpenter TO, et al. N Eng J Med. 2018;378:1987–98. 16. Insogna KL, et al. J Bone Miner Res. 2018;33:1383–93
